„Ich konnte keine Tür mehr aufschließen“
Dokumentarfilm zeigt die erstmalige erfolgreiche Behandlung einer Jugendlichen mit der schweren Autoimmunkrankheit juvenile systemische Sklerose
Ein Mädchen tritt vor die Kamera, um über ihre schwere Autoimmunerkrankung zu berichten und damit anderen Kindern und Jugendlichen Mut zu machen: Im Alter von 14 Jahren wurde die Patientin in die Pädiatrische Rheumatologie der Kinder- und Jugendklinik des Uniklinikums Erlangen aufgenommen und dort von Oberarzt Dr. Tobias Krickau behandelt. Die Teenagerin litt damals, 2023, bereits seit mehreren Jahren an der juvenilen systemischen Sklerose, einer sehr seltenen chronisch-entzündlichen Autoimmunerkrankung, die die Haut verhärten lässt, Muskel- und Gelenkschmerzen auslöst und auch die Organe angreift. „Die Patientin wies bei der Aufnahme bereits schwere Beeinträchtigungen der Fingerfunktionen sowie die typische Raynaud-Symptomatik auf – also eine Durchblutungsstörung der Finger“, berichtet Dr. Krickau. „Trotz einer umfassenden und auch ausgeschöpften Immunsuppression einschließlich hochdosierter Chemotherapeutika schritt die Krankheit voran. Wir mussten zunehmende Beeinträchtigungen der Herz- und Lungenfunktion feststellen.“ Das interdisziplinäre Team des Uniklinikums Erlangen entschied sich für eine CAR-T-Zell-Therapie, die bisher nur bei Erwachsenen mit dieser Erkrankung angewendet worden war. Der berührende Kurzfilm „Die juvenile systemische Sklerose auf dem Weg zur Remission“ des Deutschen Zentrums Immuntherapie (DZI) des Uniklinikums Erlangen dokumentiert, wie schnell und erfolgreich die Behandlung anschlug, die weltweit erstmals bei einer Minderjährigen mit dieser seltenen Erkrankung eingesetzt wurde.
„Unmittelbar nach der Behandlung konnten wir bei der jungen Patientin alle Medikamente dauerhaft absetzen“, erklärt Dr. Krickau freudig. „In der Folge erhielten wir durchweg sich stabilisierende und teils auch sich normalisierende Befunde, insbesondere bei der Herz- und Lungenfunktion.“ Laut dem Kinderrheumatologen biete die spezifische CAR-T-Zell-Therapie als potenziell kurative Möglichkeit gegen die juvenile systemische Sklerose für ein definiertes Patientenkollektiv einen großen Nutzen gegenüber einer aggressiven, sich schnell entwickelnden Erkrankung unter der konventionellen immunmodulierenden Therapie. „Möglich ist sogar die teilweise Umkehr bisher entstandener chronischer Organschäden“, erklärt Dr. Krickau. „Dringend erforderlich sind deshalb prospektive klinische Studien mit Kindern und Jugendlichen, um diese vorläufigen Ergebnisse zu untermauern. Zusätzlich sollte überprüft werden, ob dieser Ansatz auch bei weiteren Autoimmunerkrankungen anwendbar ist, bei denen die Rolle der CAR-T-Zell-Therapie noch nicht vollends geklärt ist“, betont der Oberarzt. Der vollständige Dokumentarfilm ist jetzt in der DZI-Mediathek auf YouTube abrufbar.
Europäische Zusammenarbeit zweier Zentren in Erlangen und Rom
Die junge Patientin des Uniklinikums Erlangen gehört zu einer Kohorte autoimmunerkrankter Patientinnen und Patienten im Kindesalter, die in zwei europäischen Zentren (Erlangen und Rom) eine Therapie mit Anti-CD19-CAR-T-Zellen erhielten. Die applizierten CAR-T-Zellen wurden nach dem gleichen methodischen Ansatz hergestellt. Die Ergebnisse wurden kürzlich in der renommierten Fachzeitschrift Nature Medicine publiziert (DOI: 10.1038/s41591-025-04191-8).
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09131 85-44944
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